當?shù)貢r間9月29日，美國食品藥品管理局（FDA）批準了由Amylyx制藥公司開發(fā)的藥物Relyvrio（苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定劑量配方，AMX0035）用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）成人患者。該藥物是首款在隨機、安慰劑對照臨床試驗中顯著延緩ALS疾病進展并能延長生存期的治療藥物，也是116年以來FDA批準的第3款ALS治療藥物。
這款療法的獲批過程可謂一波三折。今年3月，F(xiàn)DA咨詢委員會以6：4的投票結果，表示臨床數(shù)據(jù)尚不支持這款療法的有效性。之后，Amylyx公司遞交了對臨床試驗數(shù)據(jù)的進一步分析以及來自其它臨床試驗的支持數(shù)據(jù)，并首次獲得加拿大監(jiān)管機構的批準有條件上市。
今年6月，F(xiàn)DA通知Amylyx制藥公司，將審查新藥的最后期限延長至9月29日，以便有更多時間審查苯丁酸鈉和?；撬岫伎诜潭▌┝颗浞剑ˋMX0035）臨床研究數(shù)據(jù)的額外分析。
藥物Relyvrio延長ALS患者生存期，Amylyx公司官網(wǎng)圖
9月8日，F(xiàn)DA外周和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物咨詢委員會（PCNSDAC）以7:2的投票結果贊成Amylyx制藥公司在研藥物AMX0035的現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)足以支持其用于治療肌萎縮側索硬化的上市申請。目前苯丁酸鈉和?；撬岫伎诜潭▌┝颗浞剑ˋMX0035）在ALS患者中的三期臨床試驗正在進行中，計劃于2023年底或2024年初完成。
ALS協(xié)會官網(wǎng)截圖
據(jù)ALS協(xié)會官網(wǎng)介紹，ALS協(xié)會曾將2014年ALS冰桶挑戰(zhàn)籌得的220萬美元投資于這種藥物的研發(fā)，還領導了長達數(shù)年的宣傳運動，以使這一療法獲得批準，包括在2020年9月向FDA提交了超過5萬個簽名，呼吁FDA批準該藥物。
肌萎縮側索硬化癥（ALS）是上運動神經(jīng)元和下運動神經(jīng)元損傷之后，導致包括球部（所謂球部，就是指延髓支配的這部分肌肉）、四肢、軀干、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮。該病一般進展迅速，半數(shù)以上患者確診后平均生存時間為3-5年，最后多死于呼吸肌無力導致的呼吸衰竭。
此外，下一個ALS新藥可能也會很快到來，今年7月渤健和Ionis制藥公司的在研反義寡核苷酸療法上市申請已獲FDA受理，并同時授予其優(yōu)先審評資格，審查新藥的最后期限定于2023年1月25日。期待更多漸凍癥創(chuàng)新療法研發(fā)順利，早日來到患者身邊。